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　　4月22日，Abeona Therapeutics公司宣布，收到了FDA关于其用于隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel）的完整回复函（CRL）。FDA在CRL中表示，在批准申请之前，Abeona“必须令人满意地解决”CMC问题。

　　Abeona在公告中指出，FDA没有在CRL中引用pz-cel的临床或疗效数据的具体问题，也没有要求提供额外的试验或数据来支持该候选药物的申请。

　　Abeona此前曾表示，将在pz-cel获批之前向FDA提供CMC信息，并承诺在药物批准后的年中之前提交完整的验证报告。但FDA表示，拟议的数据提交时间“不允许FDA有足够的时间在BLA截止日期（2024年5月25日）前完成审查”。

　　受此消息影响，23日Abeona股价下跌53.67%，总市值9328.07万美元。

　　来源：雪球

　　Abeona于2014年在纳斯达克上市，主要开发细胞和基因疗法，公司希望利用基因医学的前景，来改变患者的生活。

　　大疱性表皮松解症（EB）分为遗传性和获得性两种，主要表现为皮肤或黏膜脆性增加，即受到轻微外伤或摩擦后出现破损、水疱或大疱改变。患者皮肤像蝴蝶翅膀般脆弱，因此又被称为“蝴蝶宝贝”。

　　pz-cel一种自体COL7A1基因纠正表皮片（epidermal sheets），用于治疗隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）。这种疾病的患者中，COL7A1基因存在缺陷，导致皮肤极度脆弱、频繁起泡和受伤的标志性症状。pz-cel使用逆转录病毒载体将COL7A1基因递送至患者的皮肤细胞中，并实现长期基因表达。

　　pz-cel的BLA于2023年11月被FDA接受并授予优先审查资格。该申请得到了关键III期VIITAL 研究（NCT04227106）和I/IIa期研究（NCT01263379）的临床疗效和安全性数据的支持。Abeona认为，两项研究都表明，在大伤口和慢性伤口上使用pz-cel，只需一次给药，就能持续愈合伤口，并疼痛减轻。

　　除pz-cel外，Abeona的管线还包括用于治疗眼科和其他疾病的、基于AAV的基因疗法，以及使用新型AIM 衣壳平台的、下一代基于AAV的基因疗法等。

　　Abeona整体管线（来源：Abeona官网）

　　Abeona首席执行官Vish Seshadri表示:“虽然对该CRL感到惊讶和失望，但我们会积极响应FDA的要求，尽快将pz-cel带给RDEB患者。我们已经在解决CMC问题，预计将在2024年第三季度完成BLA的重新提交，并进行必要的更新，以完全满足CRL中概述的所有缺陷。”

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